Η παροξυσμική νυχτερινή αιμοσφαιρινουρία (PNH) είναι μια σπάνια, χρόνια και απειλητική για τη ζωή αιματολογική νόσος. Χαρακτηρίζεται από εμμένουσα χαμηλή αιμοσφαιρίνη και μπορεί να οδηγήσει σε συχνές μεταγγίσεις και εξουθενωτικά συμπτώματα, όπως η σοβαρή κόπωση που προκαλείται από την αναιμία.
Παροξυσμική νυχτερινή αιμοσφαιρινουρία (PNH)
H Ευρωπαϊκή Επιτροπή (ΕΕ) ενέκρινε την επέκταση της ένδειξης για το pegcetacoplan (πεγκσετακοπλάνη), για τη θεραπεία ενήλικων ασθενών με παροξυσμική νυχτερινή αιμοσφαιρινουρία (PNH) που πάσχουν από αιμολυτική αναιμία.
Το pegcetacoplan, έχει ήδη λάβει έγκριση στην Ευρώπη για τη θεραπεία ενηλίκων με PNH, που παρουσιάζουν αναιμία έπειτα από θεραπεία με αναστολέα της πρωτεΐνης C5 του συμπληρώματος για τουλάχιστον τρεις μήνες. Το pegcetacoplan είναι πλέον ο πρώτος αναστολέας της πρωτεΐνης C3 του συμπληρώματος που έχει εγκριθεί για τη θεραπεία πρώτης γραμμής της PNH στην Ευρώπη, παρουσιάζοντας αποτελεσματικές εκβάσεις μέσω της βελτίωσης της αιμοσφαιρίνης και άλλων κλινικών δεικτών λόγω του μοναδικού τρόπου δράσης του.
«Η σημερινή έγκριση υπογραμμίζει τα ισχυρά κλινικά δεδομένα που υποστηρίζουν την αποτελεσματικότητα και το προφίλ ασφάλειας του pegcetacoplan, προσφέροντας στους επαγγελματίες του τομέα υγείας και στους ασθενείς μια διευρυμένη φαρέτρα για την αποτελεσματική διαχείριση της PNH», δήλωσε η Lydia Abad-Franch MD, Επικεφαλής του τομέα Έρευνας & Ανάπτυξης και Ιατρικών Υποθέσεων της Sobi, καθώς και Chief Medical Officer της εταιρείας. «Οι ασθενείς στην Ευρώπη είναι πλέον σε θέση είτε να ξεκινήσουν θεραπεία με το pegcetacoplan κατά τη διάγνωση, είτε να μεταβούν σε αυτή από την τρέχουσα θεραπεία τους με αναστολέα πρωτεΐνης C5 του συμπληρώματος εάν παρουσιάζουν ενδείξεις αιμολυτικής αναιμίας».
Σημειώνεται ότι στο πλαίσιο της νόσου η ανεξέλεγκτη ενεργοποίηση του συμπληρώματος οδηγεί στην καταστροφή των ερυθρών αιμοσφαιρίων που μεταφέρουν το οξυγόνο. Παρά τη βελτίωση που επιφέρει η θεραπεία με C5 αναστολέα, το 86% των ατόμων με PNH που έλαβαν θεραπεία με C5 αναστολείς εξακολουθούν να παρουσιάζουν αναιμία, σύμφωνα με έρευνες που διενεργήθηκαν στις Ηνωμένες Πολιτείες και την ΕΕ.
Η ένδειξη για την επέκταση βασίζεται σε δεδομένα από τη μελέτη APL2-308 στην οποία εντάχθηκαν ασθενείς με PNH, οι οποίοι δεν είχαν υποβληθεί σε θεραπεία με κάποιον αναστολέα του συμπληρώματος εντός διαστήματος τριών μηνών πριν από την ένταξή τους στη μελέτη και οι οποίοι παρουσίαζαν επίπεδα αιμοσφαιρίνης χαμηλότερα από το χαμηλότερο φυσιολογικό όριο και επίπεδα γαλακτικής αφυδρογονάσης ≥ από 1,5 φορά το ανώτερο όριο των φυσιολογικων τιμών. Η αποτελεσματικότητα και η ασφάλεια του pegcetacoplan αξιολογήθηκαν κατά τη διάρκεια 26 εβδομάδων σε σύγκριση με την τυπική φροντίδα (π.χ. μεταγγίσεις, κορτικοστεροειδή, συμπληρώματα όπως σίδηρος, φυλλικό οξύ και βιταμίνη B12· εξαιρουμένων των αναστολέων του συμπληρώματος).
Στις Ηνωμένες Πολιτείες τo pegcetacoplan έχει επίσης λάβει έγκριση για τη θεραπεία ενηλίκων με PNH και διατίθεται εμπορικά από την Apellis.
Η πεγκσετακοπλάνη
Η πεγκσετακοπλάνη αποτελεί μια θεραπεία που στοχεύει τη C3 πρωτεΐνη του συμπληρώματος και έχει σχεδιαστεί για τη ρύθμιση της υπερβολικής ενεργοποίησης του καταρράκτη του συμπληρώματος, μέρους του ανοσοποιητικού συστήματος, το οποίο μπορεί να οδηγήσει στην έναρξη και την εξέλιξη πολλών σοβαρών νοσημάτων. Η πεγκσετακοπλάνη έχει λάβει έγκριση για τη θεραπεία της παροξυσμικής νυχτερινής αιμοσφαιρινουρίας (PNH) στην Ευρωπαϊκή Ένωση, στις Ηνωμένες Πολιτείες και σε άλλες χώρες ανά τον κόσμο. Η πεγκσετακοπλάνη αποτελεί επίσης αντικείμενο έρευνας και για άλλες σπάνιες νόσους στους τομείς της αιματολογίας και της νεφρολογίας.
Διαβάστε επίσης
Πώς να αποθηκεύετε κάθε αλεύρι
Η αύξηση της θερμοκρασίας που προκαλείται από την ανθρώπινη δραστηριότητα έφτασε τους 1,3 °C
 είναι μια σπάνια, χρόνια και απειλητική για τη ζωή αιματολογική νόσος, η οποία){kind=link}