Μια νέα θεραπεία για την πρωτοπαθή χολική χολαγγειίτιδα (PBC), ενέκρινε η Ευρωπαϊκή Επιτροπή, δίνοντας ελπίδα σε εκατομμυρια ενήλικες πάσχοντες. Πρόκειται για το elafibranor, την πρώτη νέα θεραπευτική επιλογή εδώ και σχεδόν μια δεκαετία για ασθενείς με PBC, μια σπάνια χολοστατική ηπατική νόσο.
Το elafibranor εγκρίθηκε για χρήση σε συνδυασμό με ουρσοδεοξυχολικό οξύ (UDCA) σε ασθενείς που έχουν ανεπαρκή ανταπόκριση στο UDCA ή ως μονοθεραπεία για όσους δεν μπορούν να το ανεχθούν. Το elafibranor εγκρίθηκε για χρήση στις ΗΠΑ τον Ιούνιο του 2024 και στην ΕΕ τον Σεπτέμβριο του 2024. Αυτή η νέα ευρωπαϊκή έγκριση ενισχύει τη δέσμευση της Ipsen να προωθεί καινοτόμα προϊόντα για τη θεραπεία ατόμων που ζουν με σπάνιες
χολοστατικές ηπατικές νόσους.
Μακροχρόνια δεδομένα για την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια
Η έγκριση υποστηρίζεται από τα θετικά δεδομένα της μελέτης Φάσης III ELATIVE®, η οποία έδειξε σημαντικές βελτιώσεις σε βασικούς βιοδείκτες, συμπεριλαμβανομένων της αλκαλικής φωσφατάσης (ALP) και της χολερυθρίνης, κρίσιμους δείκτες της εξέλιξης της νόσου στην PBC.
Τα αποτελέσματα έδειξαν ότι οι ασθενείς που έλαβαν Elafibranor είχαν 47% μεγαλύτερη βιοχημική ανταπόκριση σε σύγκριση με τους ασθενείς σε εικονικό φάρμακο (p&0.001), καθώς και σημαντική ανακούφιση από συμπτώματα όπως ο κνησμός και η κόπωση. Νέα ευρήματα που παρουσιάστηκαν στο συνέδριο της Αμερικανικής Ένωσης για τη Μελέτη των Ηπατικών Νόσων (AASLD) επιβεβαίωσαν περαιτέρω τα μακροχρόνια οφέλη του elafibranor.
Η μελέτη ανοικτής επέκτασης έδειξε ότι οι ασθενείς που λάμβαναν elafibranor για έως και τρία χρόνια παρουσίασαν διαρκείς βελτιώσεις σε συμπτώματα όπως ο κνησμός και η κόπωση τα οποία επηρεάζουν σημαντικά την ποιότητα ζωής των ασθενών. Στην εβδομάδα 156, το 85% των ασθενών πέτυχε βιοχημική ανταπόκριση, με το 39% να επιτυγχάνει ομαλοποίηση της ALP.
Η Δρ Πηνελόπη Τριανταφυλλοπούλου, Medical Director της IPSEN Ελλάδος τόνισε την
επίδραση του elafibranor στη διαχείριση των συμπτωμάτων της πρωτοπαθούς χολικής
χολαγγειίτιδας: «Οι ασθενείς αναφέρουν σημαντική ανακούφιση από τον κνησμό και την
κόπωση, κάτι που μπορεί να αλλάξει τη ζωή τους. Αυτά τα ευρήματα ενισχύουν τη θέση
του elafibranor ως μακροχρόνια θεραπευτική επιλογή για την PBC».
Αντιμετώπιση ανικανοποίητων αναγκών στη θεραπεία της PBC
Η PBC είναι μια προοδευτική αυτοάνοση ηπατική νόσος που επηρεάζει δυσανάλογα τις
γυναίκες, προκαλώντας συσσώρευση χολής και μη αναστρέψιμη ηπατική βλάβη. Είναι μία χρόνια νόσος που αν δεν αντιμετωπιστεί αποτελεσματικά μπορεί να οδηγήσει και στη
μεταμόσχευση ήπατος. Η νόσος μπορεί να επηρεάσει σημαντικά την καθημερινή ζωή λόγω εξουθενωτικών συμπτωμάτων όπως ο σοβαρός κνησμός και η κόπωση. Για ασθενείς που δεν ανταποκρίνονται στις υπάρχουσες θεραπείες, το elafibranor προσφέρει μια νέα θεραπευτική επιλογή.
Η Sandra Silvestri, Ipsen’s EVP/ Chief Medical Officer δήλωσε: «Αυτή η έγκριση είναι ένα
σημαντικό βήμα προς τα εμπρός για τους ασθενείς που ζουν με PBC, ειδικά για εκείνους
με περιορισμένες θεραπευτικές επιλογές. Η Ipsen παραμένει αφοσιωμένη στην προώθηση
θεραπειών που κάνουν πραγματική διαφορά».
Προφίλ ασφάλειας και οδηγίες χρήσης
Η ασφάλεια του elafibranor έχει τεκμηριωθεί μέσω ισχυρών κλινικών δοκιμών. Οι συχνές
ανεπιθύμητες ενέργειες περιλαμβάνουν κοιλιακό άλγος, διάρροια, ναυτία και κόπωση,
χωρίς να εντοπιστούν νέες ανησυχίες για την ασφάλεια κατά τη διάρκεια της μακροχρόνιας μελέτης επέκτασης. Ωστόσο, συνιστάται προσοχή σε ασθενείς με ιστορικό ηπατικής ανεπάρκειας ή μυοπάθειας. Συνιστάται συνεχής παρακολούθηση για τη διασφάλιση των βέλτιστων αποτελεσμάτων για τους ασθενείς.
Πρωτοπαθής Χολική Χολαγγειίτιδα
Η Πρωτοπαθής Χολική Χολαγγειίτιδα (ΠΧΧ) είναι μία αυτοάνοση πάθηση του ήπατος που προσβάλει τα χοληφόρα αγγεία. Χωρίς θεραπεία, καταστρέφονται σταδιακά τα ηπατικά κύτταρα, ο ηπατικός ιστός φλεγμαίνει και τελικά γίνεται ουλώδης με αποτέλεσμα συχνά δυσάρεστες για την υγεία συνέπειες, όπως είναι η κίρρωση του ήπατος και οι επιπλοκές της.
Εμφανίζεται συνήθως συχνότερα στις γυναίκες (9 γυναίκες στους 10 ασθενείς) ενώ η διάγνωση τίθεται συνήθως στην ηλικία των 40-60 ετών. Θεωρείται σπάνια νόσος, αλλά πρόσφατες επιδημιολογικές μελέτες, έχουν καταγράψει αύξηση της συχνότητάς της, με επιπολασμό έως 402 ασθενείς ανά́ εκατομμύριο πληθυσμού́.
Στις περισσότερες περιπτώσεις η νόσος είναι ασυμπτωματική ή με ήπια συμπτώματα (όπως χρόνιος κνησμός). Εντούτοις, από τον απλό εργαστηριακό έλεγχο παρατηρείται αύξηση των ηπατικών ενζύμων. Η διάγνωση στο στάδιο της ασυμπτωματικής νόσου πρέπει να αποτελεί πρώτιστο στόχο, αφού́ φαίνεται ότι οι ασυμπτωματικοί ασθενείς είναι αυτοί που κατά́ κύριο λόγο ωφελούνται από την έγκαιρη διάγνωση και θεραπεία.
Photo Shutterstock
Διαβάστε επίσης
Νέο φάρμακο για την παχυσαρκία μειώνει τον κίνδυνο θανάτου από καρδιαγγειακά
ΙΣΑ: Όλες οι ιδιωτικές δομές ΠΦΥ στο δωρεάν καρδιολογικό έλεγχο
, ενέκρινε η Ευρωπαϊκή Επιτροπή, δίνοντας ελπίδα σε εκατομμυρια ενήλικες){kind=link}