Η ανακάλυψη του μονοκλωνικού αντισώματος PHRX-1212 από Έλληνες ερευνητές ανοίγει νέα προοπτική στη θεραπευτική προσέγγιση νευροεκφυλιστικών νοσημάτων, με επίκεντρο την αποκατάσταση του αιματοεγκεφαλικού φραγμού. Το υποψήφιο μόριο αναπτύσσεται από την Phragma Therapeutics και την Thera Phragma, υπό τον συντονισμό του νευρολόγου ερευνητή Σπύρου Παπαπετρόπουλου.
Αποκατάσταση του αιματοεγκεφαλικού φραγμού
Ο αιματοεγκεφαλικός φραγμός είναι μια εξειδικευμένη μικροαγγειακή δομή που ρυθμίζει αυστηρά τη διέλευση ουσιών από την κυκλοφορία του αίματος προς τον εγκέφαλο. Η διαταραχή της ακεραιότητάς του έχει συνδεθεί με σοβαρές παθήσεις όπως η Σκλήρυνση κατά Πλάκας, η Νόσος Αλτσχάιμερ και η Νόσος Πάρκινσον, αλλά και με βλάβες του Κεντρικού Νευρικού Συστήματος, όπως το εγκεφαλικό επεισόδιο και το τραύμα. Η αποκατάστασή του θεωρείται διεθνώς ένα από τα πλέον σύνθετα ερευνητικά εγχειρήματα, καθώς απαιτείται παρέμβαση που να επαναφέρει τη λειτουργία του χωρίς να διαταράσσει τη φυσιολογική του ισορροπία.
Το PHRX-1212 και τα προκλινικά δεδομένα
Το PHRX-1212 προέκυψε ύστερα από συστηματική αξιολόγηση εκατοντάδων μορίων τα τελευταία δύο χρόνια. Σύμφωνα με τα διαθέσιμα στοιχεία, το αντίσωμα για την αποκατάσταση του αιματοεγκεφαλικού φραγμού, παρουσίασε ισχυρή λειτουργική δράση σε πολλαπλά ανθρώπινα in vitro συστήματα, ενώ σε in vivo μελέτες κατέγραψε υψηλή ανεκτικότητα και καθαρό φαρμακοκινητικό προφίλ, χωρίς κλινικά παρατηρούμενες ανεπιθύμητες ενέργειες. Παράλληλα, βρίσκονται σε εξέλιξη επιπρόσθετες μελέτες αποτελεσματικότητας, με στόχο την ολοκλήρωση της προκλινικής φάσης, του αιματοεγκεφαλικού φραγμού
Τεχνολογία BBB-Chip
Καθοριστικής σημασίας για την ανάδειξη του υποψήφιου παράγοντα ήταν η ανάπτυξη μιας ολοκληρωμένης πειραματικής πλατφόρμας βασισμένης σε ανθρώπινα πρωτογενή εγκεφαλικά ενδοθηλιακά κύτταρα και προηγμένα μικροσκοπικά φυσιολογικά συστήματα τύπου BBB-Chip. Τα συστήματα αυτά αναπαράγουν με υψηλή πιστότητα την αρχιτεκτονική και τη λειτουργία του ανθρώπινου αιματοεγκεφαλικού φραγμού, επιτρέποντας πιο αξιόπιστη προκλινική αξιολόγηση. Όπως επισημαίνει ο Ιωσήφ Πεδιαδιτάκης, Αντιπρόεδρος και Επικεφαλής Βιολογίας των εταιρειών, η επένδυση σε μοντέλα που αντικατοπτρίζουν τη «πραγματική» βιολογία του φραγμού ενίσχυσε την επιστημονική βεβαιότητα ως προς την επιλογή του PHRX-1212.
Επόμενος στόχος οι κλινικές δοκιμές και η κατάθεση στον FDA
Σύμφωνα με τον Δρ. Παπαπετρόπουλο, το επόμενο ορόσημο είναι η συγκέντρωση των κρίσιμων δεδομένων που απαιτούνται για την κατάθεση φακέλου στον U.S. Food and Drug Administration το 2027, ανοίγοντας τον δρόμο για την έναρξη κλινικών δοκιμών πρώτης φάσης. Η μετάβαση από την προκλινική έρευνα στις κλινικές δοκιμές θα αποτελέσει καθοριστικό τεστ για την επιβεβαίωση της ασφάλειας και της αποτελεσματικότητας του μορίου σε ανθρώπους.
Η εξέλιξη αυτή ενισχύει τη δυναμική της ελληνικής βιοτεχνολογικής έρευνας, αναδεικνύοντας τη δυνατότητα ανάπτυξης καινοτόμων θεραπευτικών προσεγγίσεων με διεθνή προοπτική. Το εάν το PHRX-1212 θα μεταφραστεί σε κλινικά εφαρμόσιμη θεραπεία θα κριθεί στα επόμενα στάδια, ωστόσο τα μέχρι στιγμής δεδομένα συνιστούν ένα από τα πιο ελπιδοφόρα εγχειρήματα στον χώρο των νευρολογικών παθήσεων.
Διαβάστε επίσης
Πέθανε ο Έρικ Ντέιν στα 53 του χρόνια, 10 μήνες μετά τη διάγνωση της νόσου ALS
