Την έγκριση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής έλαβε το σχήμα υψηλής δόσης του nusinersen για τη Νωτιαία Μυϊκή Ατροφίαπου συνδέεται με το χρωμόσωμα 5q (5q SMA), όπως ανακοίνωσε η Biogen Inc. Η απόφαση επικαιροποιεί την άδεια κυκλοφορίας του φαρμάκου στην Ευρωπαϊκή Ένωση, ενσωματώνοντας πλέον και τη νέα δοσολογική επιλογή, η οποία αφορά τη συχνότερη μορφή της νόσου και καλύπτει περίπου το 95% των περιστατικών SMA.
Το εγκεκριμένο σχήμα υψηλής δόσης περιλαμβάνει δύο δόσεις φόρτισης των 50 mg, οι οποίες χορηγούνται με διαφορά 14 ημερών, και στη συνέχεια δόσεις συντήρησης των 28 mg κάθε τέσσερις μήνες. Για τους ασθενείς που ήδη λαμβάνουν τη δόση των 12 mg, προβλέπεται μετάβαση με μία δόση 50 mg, πριν τη συνέχιση της αγωγής με δόσεις συντήρησης. Το nusinersen χορηγείται ενδορραχιαία, μέσω οσφυονωτιαίας παρακέντησης, από εξειδικευμένους επαγγελματίες υγείας για τη νωτιαία μυϊκή ατροφία.
Δεδομένα αποτελεσματικότητας από τη μελέτη DEVOTE
Η έγκριση βασίστηκε στα αποτελέσματα της μελέτης Φάσης 2/3 DEVOTE, καθώς και στη συνεχιζόμενη μακροχρόνια μελέτη επέκτασης. Στη βασική κοόρτη της DEVOTE, συμπτωματικά βρέφη χωρίς προηγούμενη θεραπεία παρουσίασαν στατιστικά σημαντική βελτίωση της κινητικής λειτουργίας, όπως καταγράφηκε με την κλίμακα CHOP-INTEND, σε σύγκριση με αντιστοιχισμένη ομάδα ελέγχου από τη μελέτη ENDEAR. Βελτιώσεις καταγράφηκαν και σε παιδιά και ενήλικες που μετέβησαν από τη χαμηλή στη υψηλή δόση, με αύξηση της λειτουργικής κινητικότητας στην κλίμακα Hammersmith.
Ασφάλεια και ανεκτικότητα
Καθ’ όλη τη διάρκεια των κλινικών μελετών, το σχήμα υψηλής δόσης κρίθηκε γενικά καλά ανεκτό, χωρίς να προκύψουν νέα ζητήματα ασφάλειας. Οι ανεπιθύμητες ενέργειες που καταγράφηκαν ήταν συμβατές με το γνωστό προφίλ του nusinersen και με τη φυσική πορεία για νωτιαία μυϊκή ατροφία με συχνότερες την πνευμονία, τη λοίμωξη COVID-19 και τη δυσθρεψία. Παραμένουν σε ισχύ οι γνωστές προειδοποιήσεις που σχετίζονται με τη διαδικασία της οσφυονωτιαίας παρακέντησης και συγκεκριμένες εργαστηριακές παραμέτρους.
Νωτιαία μυϊκή ατροφία: Ένα ακόμη βήμα στη φροντίδα της
Στελέχη της Biogen και εκπρόσωποι της επιστημονικής και ασθενειακής κοινότητας κάνουν λόγο για μια εξέλιξη που διευρύνει τις θεραπευτικές επιλογές και ενισχύει τη δυνατότητα πιο εξατομικευμένης αντιμετώπισης της νόσου. Το σχήμα υψηλής δόσης του nusinersen έχει ήδη εγκριθεί στην Ιαπωνία, ενώ τελεί υπό αξιολόγηση από τον FDA στις ΗΠΑ, με απόφαση που αναμένεται εντός του 2026.
Η επικαιροποιημένη Περίληψη Χαρακτηριστικών του Προϊόντος θα αναρτηθεί στον ιστότοπο του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA).
photo shutterstock
Διαβάστε επίσης
Το ταξίδι του ασθενούς με Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία: Ερευνητικά ευρήματα και Σχέδιο Δράσης
Nipah: Ο σπάνιος αλλά θανατηφόρος ιός που παρακολουθούν στενά οι επιστήμονες
