Ανάστατοι οι πάσχοντες από ALS και άλλα σπάνια νοσήματα, ενόψει των αλλαγών, που προανήγγειλε ο Υπουργός Υγείας και αφορούν στην πιο αυστηρή διαδικασία εισαγωγής ορφανών φαρμάκων (για τις σπάνιες παθήσεις) μέσω του ΙΦΕΤ.
Η συζήτηση που ξεκίνησε πρόσφατα, με αφορμή την απόσυρση του πανάκριβου φαρμάκου για τη νόσο του κινητικού νευρώνα (ALS) Relyvrio, ανέσυρε αισθήματα ανασφάλειας και φόβου σε περίπου 500.000 ασθενείς με σπάνια νοσήματα, που, έτσι κι αλλιώς, βιώνουν μια απαιτητική καθημερινότητα και σε πολλές περιπτώσεις δεν υπάρχει, καν, φάρμακο για την πάθησή τους ή υπάρχει, αλλά δεν κυκλοφορεί στη χώρα μας.
Με ανακοίνωσή της, η επιστημονική επιτροπή του υπό έγκριση «Ελληνικού Συλλόγου
Ατόμων με Νόσο του Κινητικού Νευρώνα» για την προστασία της πρώιμης
πρόσβασης των ορφανών φαρμάκων στην Ελλάδα αναφέρεται στον αγώνα, που δίνουν αυτοί οι άνθρωποι, οι οικογένειές τους και οι φροντιστές τους.
“Η μέση επιβίωση για έναν ασθενή με ALS μετά τη διάγνωση είναι 2,5 χρόνια. Ο μέσος χρόνος που απαιτείται για τον σχεδιασμό και την εκτέλεση μιας κλινικής δοκιμής Φάσης 3 στις ΗΠΑ είναι μεταξύ 2-3 ετών. Αυτή η καταστροφική πραγματικότητα δημιουργεί ένα αδύνατο ηθικό δίλημμα για νευρολόγους, ερευνητές, υποστηρικτές ασθενών, οικογένειες ασθενών και τους ίδιους τους ασθενείς.
Η ιστορία του Relyvrio και της Amylyx, της εταιρείαs που το παράγει, ανέδειξε αυτό το ηθικό
δίλημμα στο ALS όσο ποτέ άλλοτε και πυροδότησε φλογερές συζητήσεις. Ωστόσο, όπως και
σε οτιδήποτε άλλο, το πλαίσιο σχετικά με αυτό το φάρμακο είναι πολύ σημαντικό.
Η Amylyx προέβη σε συνδυασμό δύο φαρμάκων για την καταπολέμηση της εξέλιξης της νόσου ALS. Ενάντια σε όλες τις πιθανότητες, η συνδυαστική θεραπεία, η οποία δεν ήταν τρομερά καινοτόμος από επιστημονική άποψη, αποδείχθηκε ασφαλής και επιπλέον φάνηκε να βοηθά τους ασθενείς στις κλινικές δοκιμές Φάσης 1 και 2. Η πιο κρίσιμη επίδραση του Relyvrio στην επιβίωση των ασθενών ήταν σημαντική στη Φάση 2. Η Amylyx αποφάσισε να ζητήσει άμεση έγκριση.
Ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA), ο οποίος επιβλέπει την έγκριση για φάρμακα
στις ΗΠΑ, εξέτασε το αίτημα και μετά από μια αρχική αρνητική στάση, αποφάσισε τελικά να
χορηγήσει έγκριση. Αντίθετα ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (EMA) δεν το ενέκρινε.
Ο όρος, που συμφώνησε o FDA με την Amylyx, ήταν ότι η εταιρεία θα προχωρήσει στην
ολοκλήρωση μιας κλινικής δοκιμής Φάσης 3. Όταν ρωτήθηκε τι θα κάνουν, εάν η δοκιμή
Φάσης 3 δεν λειτουργήσει, ο διευθύνων σύμβουλος της Amylyx δεσμεύτηκε να κάνει ό,τι θα
ήταν καλύτερο για τους ασθενείς.
Η δοκιμή Φάσης 3 διήρκεσε 48 μήνες, περιλάμβανε 664 ασθενείς και δεν πέτυχε τα τελικά σημεία. Αυτό το αποτέλεσμα άφησε τους ασθενείς και την ευρύτερη κοινότητα με πολλές ερωτήσεις. Ενώ περιμένουμε να δούμε ποια απόφαση θα πάρει η εταιρεία, είναι σημαντικό να σημειώσουμε μερικά πράγματα”, γράφουν ο Δρ. Ευάγγελος Κισκίνης, αναπληρωτής καθηγητής Νευρολογίας και Νευροεπιστήμης στο Northwestern University Feinberg School of Medicine και ο Δρ. Γιώργος Πατρινός, καθηγητής και επικεφαλής στο Τμήμα Φαρμακευτικής στο Πανεπιστήμιο της Πάτρας.
“Μάχη” με την ALS
Όπως εξηγούν οι διακεκριμένοι Έλληνες επιστήμονες, αυτό που συνέβη με το Relyvrio ήταν εξαιρετικά ατυχές για όλη την κοινότητα. Ανεξάρτητα
από το τι θα πει κάποιος ειδικός, είναι αδύνατο να προβλεφθεί το αποτέλεσμα των κλινικών
δοκιμών. Έτσι, μπορεί κανείς να πάρει αποφάσεις μόνο με βάση τα δεδομένα εκείνη τη
στιγμή.
“Το Relyvrio είχε ασφαλές προφίλ χωρίς αντενδείξεις και χωρίς σοβαρές παρενέργειες
και με βάση την κλινική δοκιμή Φάσης 2 είχε θετικό αντίκτυπο στην πορεία των ασθενών.
Δεδομένου του γεγονότος ότι οι περισσότεροι ασθενείς, που είχαν συμμετάσχει στις δοκιμές
Φάσης 2 πιθανότατα δεν θα ήταν ζωντανοί μέχρι την ολοκλήρωση της Φάσης 3, ορισμένοι
θα υποστήριζαν την απόφαση να χορηγηθεί έγκριση, ως συμπονετική αλλά την ίδια στιγμή
ορθολογική. Δεν επρόκειτο για «απάτη» ή «υπόσχεση ψεύτικης ελπίδας».
Ωστόσο, όσο συζητάμε, η ασθένεια δεν περιμένει. Προχωρά ακατάπαυστα σε όλο το σώμα, αφαιρώντας σταδιακά τον έλεγχο των μυών από τους ασθενείς. Η αδικαιολόγητα υψηλή τιμή του φαρμάκου μόλις εγκρίθηκε (158.000$ ετησίως) είναι κάτι, με το οποίο εξοργίζονται τα
περισσότερα μέλη της κοινότητας και ένας μεγάλος λόγος που πολλοί άνθρωποι,
συμπεριλαμβανομένων των πολιτικών, είναι θυμωμένοι. Δυστυχώς οι νόμοι, που διέπουν τον καθορισμό των τιμών των φαρμάκων, επέτρεψαν να συμβεί. Κι αυτό είναι κάτι που θα
πρέπει να αντιμετωπιστεί στο άμεσο μέλλον και ίσως εκεί πρέπει να επικεντρωθεί η κοινοτική
μας ενέργεια.
Έχοντας υπόψη όλο αυτό το πλαίσιο, πιστεύουμε ακράδαντα ότι θα είναι εξαιρετικά άδικο να
εργαλειοποιηθεί η ατυχής έκβαση και ο χειρισμός του Relyvrio, για να τιμωρηθεί μια από τις
πιο επιβαρυμένες κοινότητες ασθενών.
Πρέπει να διατηρηθούν προγράμματα έγκαιρης πρόσβασης για ασθενείς με ALS και άλλα σπάνια νοσήματα στην Ελλάδα. Παρέχουν ελπίδα, που προέρχεται από έναν υπεύθυνο, ενημερωμένο και ρυθμισμένο χώρο. Ενώ περιμένουμε να φτάσουν ουσιαστικές θεραπείες, πρέπει να επιτρέψουμε στους ασθενείς να έχουν πρόσβαση σε φάρμακα, που βρίσκονται σε τελευταία κλινικά στάδια.
Τι είπε ο Υπουργός Υγείας
Ο Άδωνις Γεωργιάδης, μιλώντας στην ημερίδα του Πανελλήνιου Φαρμακευτικού Συλλόγου, με τίτλο «Φαρμακευτική πολιτική: Μετατρέποντας τις προκλήσεις σε προοπτικές», επεσήμανε την περίπτωση της «εξωφρενικής», όπως τη χαρακτήρισε, σπατάλης στη συνταγογράφηση φαρμάκου υψηλού κόστους για τη νόσο ALS (Relyvrio).
Επεσήμανε ότι το συγκεκριμένο φάρμακο το συνταγογραφούσαν κατά κόρον στην Ελλάδα, ενώ ο πρόεδρος της Ελληνικής Νευρολογικής Εταιρίας, καθηγητής Γιώργος Τσιβγούλης, είχε αρθρογραφήσει κατά του φαρμάκου. Ο κ. Γεωργιάδης δήλωσε εξοργισμένος με τη σπατάλη στη χορήγηση της συγκεκριμένης θεραπείας και άφησε ανοικτό το θέμα να αποδοθούν ευθύνες στους γιατρούς, που την έχουν συνταγογραφήσει.
Παράλληλα διασαφήνισε ότι στο εξής δεν θα χορηγούνται με τόση ευκολία φάρμακα, τα οποία δεν έχουν εγκριθεί από τον ΕΜΑ. Συγκεκριμένα είπε ότι θα σταματήσουν να εισαγάγονται μέσω του ΙΦΕΤ φάρμακα που έχουν μόνο την έγκριση του FDA, όπως ήταν η θεραπεία για την ALS.