Η Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) άνοιξε νέο δρόμο στη θεραπεία της μεταβολικής στεατοηπατίτιδας (MASH), εγκρίνοντας για πρώτη φορά φαρμακευτική αγωγή που στοχεύει ειδικά στη νόσο. Πρόκειται για τη σεμαγλουτίδη σε ενέσιμη μορφή, η οποία μέχρι σήμερα χρησιμοποιούνταν για τον διαβήτη τύπου 2 και την παχυσαρκία. Η απόφαση θεωρείται ορόσημο για εκατομμύρια ασθενείς παγκοσμίως που μέχρι τώρα δεν είχαν εγκεκριμένη θεραπευτική επιλογή.
Τι είναι η MASH και γιατί ανησυχεί τους ειδικούς
Η μεταβολική στεατοηπατίτιδα (γνωστή και ως μη αλκοολική στεατοηπατίτιδα – NASH) αποτελεί τη σοβαρότερη μορφή της λιπώδους διήθησης του ήπατος. Προκαλείται όταν η συσσώρευση λίπους οδηγεί σε φλεγμονή και ίνωση, με αποτέλεσμα προοδευτική βλάβη του ήπατος.
Εκτός από την κίρρωση, η νόσος μπορεί να εξελιχθεί σε καρκίνο του ήπατος ή ακόμη και σε ηπατική ανεπάρκεια. Κύριοι παράγοντες κινδύνου είναι η παχυσαρκία, ο διαβήτης τύπου 2, τα υψηλά τριγλυκερίδια και η LDL χοληστερόλη.
Σεμαγλουτίδη: Από την απώλεια βάρους στη θεραπεία του ήπατος
Η σεμαγλουτίδη είχε εγκριθεί το 2017 για τον διαβήτη τύπου 2 και στη συνέχεια για την παχυσαρκία και τη μείωση καρδιαγγειακού κινδύνου. Η νέα ένδειξη βασίζεται στην ικανότητά της να προκαλεί σημαντική απώλεια βάρους, καθοριστικό παράγοντα για τη βελτίωση της ηπατικής υγείας, αλλά και να μειώνει φλεγμονή και ίνωση μέσω διαφορετικών βιολογικών μηχανισμών.
Το FDA προχώρησε στην έγκριση μέσω της διαδικασίας ταχείας αξιολόγησης, η οποία επιτρέπει την πρόωρη διάθεση θεραπειών με βάση ενδιάμεσα κλινικά δεδομένα, με την προϋπόθεση ότι θα συνεχιστούν οι μελέτες για την τεκμηρίωση μακροπρόθεσμων οφελών.
Τα δεδομένα της κλινικής δοκιμής
Η απόφαση στηρίχθηκε σε κλινική μελέτη φάσης 3 με 800 συμμετέχοντες. Μετά από 72 εβδομάδες:
- Το 63% των ασθενών που έλαβαν σεμαγλουτίδη πέτυχε αντιμετώπιση της MASH χωρίς επιδείνωση της ίνωσης, έναντι 34% με εικονικό φάρμακο.
- Το 37% εμφάνισε βελτίωση της ίνωσης χωρίς επιδείνωση της MASH, έναντι 22% στην ομάδα ελέγχου.
- Η μελέτη θα συνεχιστεί για συνολικά 240 εβδομάδες, προκειμένου να αποδειχθεί εάν οι βελτιώσεις αυτές οδηγούν σε μείωση θανάτων, αναγκών για μεταμόσχευση ή σοβαρών ηπατικών επιπλοκών.
Παρενέργειες και περιορισμοί
Οι συχνότερες ανεπιθύμητες ενέργειες είναι παρόμοιες με εκείνες που έχουν παρατηρηθεί στη χρήση της σεμαγλουτίδης για την απώλεια βάρους: ναυτία, διάρροια, έμετος, δυσκοιλιότητα, κοιλιακό άλγος, κεφαλαλγία και κόπωση.
Το φάρμακο δεν συνιστάται σε ασθενείς με ιστορικό μυελοειδούς καρκίνου του θυρεοειδούς, με σύνδρομο πολλαπλής ενδοκρινικής νεοπλασίας τύπου 2 ή σε όσους παρουσιάζουν υπερευαισθησία στη δραστική ουσία.
Η έγκριση της σεμαγλουτίδης σηματοδοτεί μια σημαντική καμπή στην αντιμετώπιση των ηπατικών παθήσεων που σχετίζονται με τον σύγχρονο τρόπο ζωής. Καθώς η παχυσαρκία και οι μεταβολικές διαταραχές αυξάνονται διεθνώς, η νέα θεραπεία προσφέρει ελπίδα σε ασθενείς που μέχρι σήμερα είχαν μόνο παρεμβάσεις στον τρόπο ζωής χωρίς φαρμακευτική κάλυψη.
Photo Shutterstock
Διαβάστε επίσης
ΕΚΠΑ – Μελέτη Long COVID: Πρόσκληση συμμετοχής σε ερευνητικό πρωτόκολλο